CELLULE STAMINALI
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Approccio neuroprotettivo mediato da cellule staminali neuronali come strategia terapeutica per l’Atrofia Muscolare Spinale (Dipartimento di Scienze Neurologiche, Università degli Studi di Milano).
L’obiettivo di questo progetto finanziato da Telethon è di contribuire allo sviluppo di una terapia cellulo-mediata per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Sarà studiato il potenziale terapeutico del trapianto di cellule staminali neuronali (NSCs) ottenute da cellule somatiche umane adulte, riprogrammate in cellule staminali pluripotenti (cellule staminali pluripotenti indotte; iPSCs) al fine di migliorare il fenotipo di un modello murino di SMA. Saranno utilizzate anche cellule staminali modificate geneticamente in modo da secernere fattori di crescita che possano proteggere i motoneuroni in degenerazione. Le cellule staminali saranno trapiantate nel midollo spinale dei topi SMA. Sarà valutato se e come il trapianto modifichi la progressione della malattia. Questi esperimenti nel modello murino di SMA potranno essere utili per lo sviluppo di una terapia tramite cellule staminali nella SMA e in altre malattie del motoneurone.
Per info: http://telethon.it
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